Två patienter genomgår behandling för stamcellsblindhet

I ett försök att utnyttja potentialen hos embryonala stamceller har kirurger i Kalifornien implanterat labbodlade retinala celler i ögonen på två patienter som blivit blinda av makuladegeneration.



Ögonöppnare: En konfokalmikroskopbild av en råttas näthinna efter injektion av mänskliga retinala pigmentepitelceller.

Ingreppen genomfördes på tisdagen av Steven Schwartz , chef för näthinnan vid Jules Stein Eye Institute vid University of California, Los Angeles. De finansierades av Avancerad cellteknik , ett bioteknikföretag med laboratorier i Marlborough, Massachusetts, som nyligen fick godkännande från U.S. Food and Drug Administration för att testa behandlingen på 24 patienter som lider av antingen torr avancerad makuladegeneration eller en juvenil form av sjukdomen känd som Stargardts.





De två patienterna, vars namn inte släpptes, är bland de första frivilliga någonsin att få en behandling skapad med embryonala stamceller. Förra året påbörjade ett annat bioteknikföretag, Geron, en liten studie med stamceller i ett försök att reparera ryggmärgsskada.

djupt lärande ian goodfellow

Forskare ser starten på en andra uppsättning tester, i blindhet, som ett viktigt landmärke för stamcellsfältet. Det är också ett stort steg för Advanced Cell, ett litet företag som länge har stått i centrum för stamcellskontroverser. Antiabortdemonstranter protesterade en gång utanför företaget, och investerarna var rädda. Två gånger sade företaget upp nästan hela sin personal när dess bankkonton nådde noll.

craig venter mänskligt genomprojekt

Det var galet länge, säger Robert Lanza , medicinsk direktör på Advanced Cell, och en av 22 heltidsanställda. Tiderna har verkligen förändrats. Fältet är mycket tamare nu.



Starten av de kliniska prövningarna kommer sannolikt att väcka hopp om en stor lönedag bland investerare. Avancerade celler aktiekursen har stigit 170 procent under det senaste året och värderar företaget till 285 miljoner dollar baserat på tisdagens aktiekurs. Investerare hoppas att det kan vara värt flera miljarder om terapin skulle lyckas. Nästan 10 miljoner amerikaner lider av någon form av makuladegeneration.

Hittills har embryonal stamcellsforskning dock varit en förlorare. Advanced Cell har haft förluster på mer än 180 miljoner dollar sedan det grundades i mitten av 1990-talet. Under de senaste åren har man sålt program för kloning av boskap och övergett kontroversiella försök att klona mänskliga embryon till förmån för en snävare strategi.

Vi är exalterade över denna behandling, eftersom vi tror att detta har potential att bromsa sjukdomsutvecklingen, säger Steve Rose, forskningschef för Foundation som bekämpar blindhet , en ideell organisation som investerade cirka 2 miljoner dollar i tidiga djurförsök av behandlingen, men som inte längre är direkt involverad. Det här företaget har haft sina upp- och nedgångar, och jag är verkligen glad att se att de kom in på kliniken. Vi har hållit tummarna.

Under ett nyligen besök i Advanced Cells laboratorier justerade en forskningstekniker ett mikroskop för att visa upp företagets huvudprodukt: kubformade retinala pigmentepitelceller som växer i en petriskål. Vissa var genomskinliga, medan andra redan hade den brunaktiga färgen som en mogen cell. (Pigmentet absorberar ströljus i ögat och fungerar som ett slags bländskydd.)



Dessa retinala celler är den typ som dödas vid makuladegeneration, vilket så småningom leder till att fotoreceptorer dör och en gradvis förlust av central syn. Advanced Cell tror att injicering av nya, labb-odlade celler i ögat kan bota tillståndet.

Embryonala stamceller kan växa till vilken annan typ av mänsklig vävnad som helst. Det är därför de har utpekats som ett potentiellt botemedel mot allt från Alzheimers sjukdom till alopeci. Men verkligheten är att tillämpningarna sannolikt kommer att vara mycket mer begränsade, åtminstone på kort sikt, tror Lanza.

definitionen av fjärilseffekten

Det är till exempel ingen slump att båda tidiga studier av embryonala stamcellsterapier – de från Geron och Advanced Cell – involverade celler i nervsystemet. Anledningen är att embryonala stamceller naturligt vill göra neuroektoderm, en celllinje i embryot som bildar nervsystemet.

exoskelettdräkt för paraplegiker

Embryonala stamceller har ett eget sinne, och de vill göra vissa saker, säger Lanza. Ansträngningar att producera andra celltyper, som leverceller, har visat sig mycket svårare, säger han.

Ett annat hinder som inte alltid beaktas fullt ut är immunavstötning. Många har föreslagit att embryonala stamceller skulle kunna bota diabetes typ 1 om forskare kunde transplantera labbodlade cellöceller. Men en sådan behandling kan kräva kraftfulla immundämpande läkemedel vars biverkningar, såsom infektion och cancer, kan vara lika illa som sjukdomen de är avsedda att behandla, eller värre.

Lanza säger att det är därför alla de tidiga embryonala stamcellsförsöken är inriktade på kroppsområden som ryggraden, hjärnan och delar av ögat, där kroppens försvar mot inkräktare blockeras, åtminstone delvis, i ett fenomen som kallas immunprivilegium . Naturen måste samarbeta, säger Lanza. Det var därför många företag gick i konkurs, och det gjorde vi inte.

Dölj

Faktisk Teknik

Kategori

Okategoriserad

Teknologi

Bioteknik

Teknisk Policy

Klimatförändring

Människor Och Teknik

Silicon Valley

Datoranvändning

Mit News Tidningen

Artificiell Intelligens

Plats

Smarta Städer

Blockchain

Huvudartikel

Alumnprofil

Alumnikoppling

Mit News-Funktion

1865

Min Syn

77 Mass Ave

Möt Författaren

Profiler I Generositet

Ses På Campus

Alumnbrev

Nyheter

Tidningen Mit News

Val 2020

Med Index

Under Kupolen

Brandslang

Oändliga Berättelser

Pandemic Technology Project

Från Presidenten

Cover Story

Fotogalleri

Rekommenderas